ЕАЛС одобрило различные виды генетической терапии для детских заболеваний, которые характеризуются комбинированным иммунодефицитом в тяжелом состоянии. Агентство признало такую терапию обоснованной, если есть затруднения с поиском донора костного мозга для пациента.

АДА-ТКИН появляется в результате сложных генетических мутаций, которые нарушают выработку и механизм действия фермента аденозиндезаминаза, что влечет за собой серьезные сбои в работе всего организма, в частности критическое снижение или полное прекращение выработки нуклеиновых кислот, что нарушает пуриновый обмен. В результате таких сбоев, нарушается работа иммунной системы, большинство пациентов с АДА-ТКИН погибают из-за инфекций в течении года после рождения, ведь у них полностью отсутствует механизм иммунной защиты. Пациенты всю жизнь вынуждены жить в абсолютно стерильном помещении и не контактировать с внешней средой.

Основным способом лечения с АДА-ТКИН является пересадка костного мозга, но донор находится очень редко. В этом случае моет помочь генная терапия.

Уникальная разработка Strimvelis от международного концерна GlaxoSmithKline, которая предполагает использовать препараты на основе клеток самого пациента. Эта терапия меняет структуру ДНК пациента. Сначала из ДНК удаляется дефектный ген. А на его место внедряется полностью жизнеспособный ген. Перед процедурой проводят низкодозовую химиотерапию, что повышает вероятность корректного приживания внедренного гена.